Зимой и весной 2020 года родители детей, которым поставлен диагноз муковисцидоз по всей России выходили с пикетами. Они обращали внимание общества и чиновников на неприемлемые изменения в бесплатном лекарственном обеспечении детей-инвалидов и инвалидов детства. Их суть — отказ от импортных лекарств в пользу российских аналогов. Именно на семьях, борющихся со сложными генетическими заболеваниями, это нововведение наиболее сказалось: на замену проверенным лекарствам приходят новые, реакция больных детей на них — неизвестна. Что произошло за год после пикетов, как изменилась процедура получения лекарств, на что надеются семьи — об этом в интервью корреспонденту "Idel. Реалии" рассказала йошкар-олинский координатор сообщества матерей, чьим детям поставлен диагноз редкого заболевания, Елена Васильева.
Что такое муковисцидоз
Муковисцидоз — наследственное заболевание, характеризующееся поражением желез внешней секреции, тяжёлыми нарушениями функций органов дыхания. В европейских странах болезнь регистрируется с частотой один больной на 2000-2500 человек. В России — один больной на 10 000 человек. Заболевание обусловлено изменениями в поджелудочной железе, органах дыхания и желудочно-кишечном тракте. 70 % случаев муковисцидоза выявляются в течение первых двух лет жизни ребенка. Летальность при этом заболевании составляет 50-60 %. Она выше среди детей раннего возраста. При поздней диагностике и неадекватной терапии прогноз значительно менее благоприятный.
Критерием качества диагностики и лечения муковисцидоза является средняя продолжительность жизни больных. В европейских странах этот показатель достигает 40 лет, в Канаде и США — 48 лет, а в России — 22—30 лет. На каждого выявленного больного обычно приходится 100 невыявленных. По официальной статистике 2010 года в России живет примерно 4000 больных муковисцидозом. По данным родительского сообщества, в Марий Эл муковисцидоз диагностирован у восьми человек.
— Что изменилось за год после того, как вы выходили с пикетами, на которых обращали внимание на очень сложную ситуацию с лекарствами для больных муковисцидозом?
— За этот год ситуация ухудшилась еще больше, чем когда мы выходили с пикетами. Тогда ситуация только начинала ухудшаться. С учетом государственного курса на импортозамещение начали очень активно заменять годами помогавшие нашим детям препараты — антибиотики, препараты для поджелудочной железы, для переваривания пищи, муколитики, для выведения мокроты из легких, препараты для печени. Все их активно заменяют отечественными аналогами, которые не проходили клинические испытания на муковисцидозе. Тут вам, конечно, любой специалист скажет: чего это она говорит. По российскому законодательству они не должны уже проходить клинические испытания. Хотя, это совершенно не идентичные препараты, несмотря на то, что вроде бы и формула их изготовления сохраняется. И работать они будут по-другому. У здорового человека, если он обращается однократно — раз в полгода, год, они может быть и сработают. Наши дети применяют эти препараты постоянно, ежедневно. Чтобы покушать, нужно принять "Креон", чтобы дышать нормально, чтобы избежать обострений и госпитализаций в стационар на внутривенные антибиотики, нашим детям необходимо ежедневно делать от трех до пяти-семи ингаляций в день.
Сейчас врачи боятся лишнее действие сделать —назначить препарат по торговому наименованию, необходимый ребенку
Все проверенные наши препараты стали активно заменять, не вдаваясь в подробности — насколько это работает. Оформить побочные явления на российский аналог очень проблематично. У меня был случай: нам заменили "Нексиум". Этот препарат нам с трудом подбирали в трехлетнем возрасте: были и рвота, и проблемы с кишечником. Но все более менее наладилось у нас, когда подобрали препарат, плюс диета... А в прошлом году нам закупили и выдали российский препарат "Эзомепразол". Начинаем его применять: у ребенка начинаются газы, понос. За два-три дня приема вся наша терапия полетела. Обратились к лечащему врачу в поликлинику — нам очень быстро закупили наш родной "Нексиум". Но побочные явления оформлять не стали. Я до сих пор это заявление свое, в котором прошу оформить побочные явления на российский аналог, сохраняю. Сейчас врачи боятся лишнее действие сделать —назначить препарат по торговому наименованию, необходимый ребенку. Они в такие условия поставлены. За этот год они перестали указывать в выписке проверенные препараты. Им дали указание сверху прекратить любые назначения по торговым наименованиям. Это рассматривается чиновниками как сотрудничество врача с импортной фармкомпанией. Получается, что врачам связали руки, а нам перекрыли доступ к качественному лечению.
— Вы говорите, что врачи не могут выписывать препараты, которые вам раньше помогали, а что они пишут тогда?
— Они делают назначение по МНН — международное непатентованное название. У нас, например, есть "Панкреатин". Но проверенный препарат для наших детей — "Креон". Он работает в 99 процентах. Российские аналоги заменили его, но эти таблетки не работают у наших детей. Получить помогавшее раньше лекарство мы можем сейчас только одним способом: добиться проведения врачебной комиссии. По закону она проводится по жизненным показаниям и по зарегистрированным негативным последствиям от применения определенного препарата. Врачебная комиссия может назначить препарат по торговому наименованию — в нашем случае, это проверенные, помогающие нашим детям импортные лекарства. Но наши врачи не любят этого дела. Они предпочитают по-тихому закупить нужный препарат, не оформляя его должным образом. И вот сейчас я бьюсь над тем, чтобы мне выдали протокол врачебной комиссии. Написала заявление с просьбой провести ее для назначения того же самого препарата "Нексиум". В нем прошу либо зарегистрировать побочное действие от российского аналога, либо оформить нам помогающее лекарство по жизненным показаниям. Люди с тяжелыми, хроническими заболеваниями имеют право не подвергаться экспериментам над своей жизнью. А иначе как экспериментом я все происходящее и не могу назвать. Но протокол врачебной комиссии мне не выдают, объясняя это тем, что лекарство все-таки закупили же.
— То есть, получается, что действующие, проверенные препараты — импортные, получить все же можно. Но при этом, нет никаких гарантий, что в какой-то день вам не скажут — теперь только отечественные лекарства, которые вы еще не принимали?
— Получается, что каждый год мы должны будем начинать с приема не помогающего нам препарата. Нужно будет снова обращаться по поводу регистрации побочного действия… Вместо того, чтобы зафиксировать необходимость дальнейшего применения и получения проверенного лекарства. И да, нет никакой гарантии, что в следующем году мне не скажут: "Да сколько можно закупать для вас импортные лекарства, принимайте уже то, что выиграло аукцион, по умолчанию!".
— А сейчас действует какой-то другой, непрописанный порядок получения необходимых, спасающих жизнь ваших детей лекарств?
— Что касается серьезных препаратов — при попытке замены я сразу приглашаю врача для фиксации последствий замены препарата. Мы когда начинали прием российского биологического аналога одного из таких лекарств, то фиксировали весь процесс на видео, проводили замеры сатурации, к примеру. Вообще же, выписки с назначением лекарств нам выдают врачи федерального медцентра в Москве. Это особенность нашей республики — у нас нет специалиста по муковисцидозу. В других регионах такие врачи есть, насколько мне известно.
— А почему не регистрируют побочные явления? Вам просто говорят, что это невозможно?
— Очень часто, вопреки российскому законодательству, предлагают лечь в стационар — чтобы повторить прием препарата и чтобы врачи наблюдали, какие ухудшения вызывает аналог. Это что-то садистское. Нет такого закона, предписывающего регистрацию "побочки" только в условиях стационара, тем более на препараты, выписываемые для амбулаторного приема. Наоборот, повторный прием лекарств с целью выявления побочного действия запрещен.
— Насколько о проблеме, связанной с лекарственным обеспечением детей с муковисцдиозом знают в минздраве республики? И что они предлагают, чтобы решить проблему?
— Наш минздрав по всем проблемам лекарственного обеспечения отсылает в городскую больницу, к конкретному специалисту. Она сначала тоже, конечно, отправила нас в минздрав. Но после того, как увидела письмо минздрава — удивилась, но куда денешься. В этом году закупка всех лекарственных препаратов была задержана на два месяца. Только к середине марта мы начали получать более-менее полный объем препаратов. До сих пор не выдали нам один из препаратов для печени. Это знают и в минздраве, и в горбольнице. За счет местного (не регионального, как это положено) бюджета пытаются закупить несколько флаконов. Ребенок без терапии уже три месяца. Причем, за прошлые месяцы, когда не выдавали, лекарства не полагаются, считают они.
— С чем была связана эта задержка с закупкой лекарств?
— Как я поняла, эта проблема была и в других регионах. Она связана, вероятно, с тем, что Москва очень долго не посылала в регионы цифру утвержденного бюджета: так это объяснили в минздраве.
— После того, как приоритетными в медицинском назначении для бесплатного получения стали российские аналоги лекарств, насколько изменился применяемый вами список препаратов? В нем все же есть российские лекарства, заменившие импортные?
— У моего ребенка пока ничего не изменилось, кроме препарата, который мы получаем за счет федерального бюджета. Его нам заменили год назад на российский биоаналог. Остальные лекарства у нас те же самые. В том числе и потому, что какие-то из них заказываем за границей или меняемся с родителями из других регионов. Покупаем сами, когда происходят задержки с поставками по системе бесплатного лекарственного обеспечения.
— Вам чиновники, медики — говорили о том, что пикеты — это не конструктивно, не надо было так делать?
— Мы поддерживали тогда общероссийскую акцию. Требовали прекратить опыты над нашими детьми при помощи дженериков. Одновременно, обращали внимание и на региональные проблемы. У нас, конкретно, была проблема с обеспечением детей медицинскими изделиями: ингаляторами, небулайзерами, дыхательными тренажерами. Для каждой семьи в год это может стоить более 40 тысяч рублей. Об этом говорили на встрече в министерстве, общественной палате. Вроде бы пришли к выводу, что нужно их включить в региональный перечень — как в большинстве регионов. У нас этот список был пустой. Обещали сделать, прошел год. Ничего не было сделано. Написали новые заявления.
— Сколько в Марий Эл семей с детьми, у которых выявлен муковисцидоз?
— Двое взрослых — тех, кто старше 18 лет (им 21-22 года где-то). И шесть человек — до 18 лет. С учетом нашего маленького количества — восемь человек на республику, затраты на нас небольшие.
— Как семьи пережили прошлый год?
— Хранили детей как могли, "эвакуировались" во время самоизоляции. Ничего неприятного не произошло.
— На что дальше рассчитываете, надеетесь?
— Мы и врачи, которые нас лечат в федеральных центрах, сейчас рассчитываем на генетические корректоры, которые уже во всем мире используются. Эти корректоры — таблетки, которые нужно принимать постоянно, очень дорогостоящие. Они убирают саму причину муковисцидоза. Эта причина — нарушение работы хлорного канала в организме. От этого происходят сбои во всех органах. Эти таблетки делают человека практически здоровым. Вплоть до того, что отпадает необходимость в трансплантации органов.
— Какие перспективы для появления этих препаратов в России?
— У нас законодательство в стране очень даже неплохое: неважно — зарегистрирован препарат, или нет. Назначается он консилиумом при федеральных медцентрах. Если консилиум высказывается за назначение препарата, минздрав дает разрешение на ввоз, дистрибьюторы ввозят. У нас даже есть уже такие прецеденты. Несколько десятков консилиумов проведено, но эти препараты не закупают из-за их дороговизны. После назначения корректора, родители детей с муковисцидозом и взрослые пациенты вынуждены обращаться в суд. А вообще у нас зарегистрирован самый первый из таких препаратов. Он достаточно давно появился, с большими побочными эффектами. С того времени разработаны более эффективные лекарства, но они в России пока не зарегистрированы.
***
В 2020 году диагноз муковисцидоз подтвердился у ребенка йошкаролинки Александры Цепелевой. Малыш родился в марте, подозрение на заболевание было выявлено уже в роддоме. Однако, для подтверждения необходимо было провести ДНК-исследование. Из-за пандемии коронавируса весной медицинские центры в Москве (где можно было сделать анализы) не работали. Исследование удалось провести только в июле.
— Нашли одну мутацию, — рассказывает Александра. — А для диагноза нужно две. Диагноз уже подтвердили, однако мы не получали никаких препаратов. Никто из врачей не сказал, что уже на основании диагноза от генетика без инвалидности и выписки мы можем получить лекарство "Тигераза", самый важный препарат для ингаляций. Вторую мутацию нашли в ноябре. Лекарство мы уже к тому времени принимали, мне передали его местные родители. Прием у местного врача у нас назначен на июль. А в январе в Москве мы получили выписку с терапией и лекарствами. Только тогда нам официально выдали препарат для ингаляций. Из лекарств, которые нам выдали нет ни одного оригинального препарата. Вместо "Креона" дали "Панзинорм", вместо "Урсофалька"(суспензия) "Эксхол" в капсулах. На вопрос, как я дам капсулы 11-месячному ребенку, мне сказали, что нужно вскрыть содержимое капсулы. А так, оказывается, делать нельзя, в капсуле содержится кислота. В итоге, мы все лекарства покупали сами. Давали еще витамин "А", витаминов "Е" и "Д" не было. Витамина "Д" до сих пор нет. "Тигеразу" для ингаляций получаем сейчас без проблем. Правда у нас была аллергия на нее. Врачи не хотели оформлять побочные явления, пришлось делать все самой. Весь это год терапии не было: говорили, что раз симптомов нет, то и лечить нечего. Ребенок болел два раза. В первый раз — около двух месяцев. Рекомендаций врачей мне не хватало, конечно. Помогали другие матери, у чьих детей такое же заболевание.
❌Если ваш провайдер заблокировал наш сайт, скачайте приложение RFE/RL на свой телефон или планшет (Android здесь, iOS здесь) и, выбрав в нём русский язык, выберите Idel.Реалии. Тогда мы всегда будем доступны!
❗️А еще подписывайтесь на наш канал в Telegram.
